| 问题 | 纳入医保的罕见病有哪些 |
| 释义 | 纳入医保的罕见病分别治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化等。 世界卫生组织将罕见病定义为：患病人数占总人口的0.65‰到1‰的疾病。 一、罕见病是什么 “月亮的孩子”（白化病）、“瓷娃娃”（成骨不全症）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）这些特殊名字的背后，是很多人闻所未闻的罕见病。 罕见病，顾名思义就是发病率很低、很罕见的疾病，也被称为“孤儿病”，它并不是特指某种疾病，而是对这类疾病的总称，一般是慢性且严重的疾病。 根据世界卫生组织的统计：全球有5000-8000种罕见病，总人数已超过2.5亿，其中约有一半是儿童。 在我国，罕见病患者超过2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。 因此，罕见病并不罕见。 二、罕见病能治吗 对于罕见病的治疗，一个字：难。 1、难确诊 最新出炉的《2019中国罕见病患者综合社会调查》显示，有26.1%的患者无法在发病当年确诊，人均需要花费3.95年的时间才能够得到确诊。 造成这种情况的原因也是多方面的： 一种情况是，患者的症状与真正的病因往往不是那么显而易见的相关。 许多人在就医初期只是“头痛医头，脚痛医脚”。 比如一位5岁的男孩患上朗格罕细胞组织细胞增生症之后，早期表现为皮疹、多饮和反复发烧，因为没有及时确诊，错过了最佳的治疗期，只能靠不断的化疗来战胜病魔。 此外，许多医生相关临床诊断经验不足，以及患者早期意识的缺乏也是诊断难的原因之一。 目前大约有5000-6000种罕见病可能是由于多个不同基因引起的，有的致病基因还未被人类认识，只能靠经验诊断。 由于患病个例较少，罕见病本身又非常复杂，部分医院由于缺少专业医疗团队、先进生化及遗传学诊断手段等因素，使得部分医院很难识别罕见病。 所以误区重重的诊断，经常会耽误患者治疗。 2、难治疗 《中国罕见病药物可及性报告2019》与《中国罕见病患者综合社会调查2019》显示，目前全球共有7000多种单个疾病可以被视为罕见病，但这里面只有约5%拥有明确的治疗药物和治疗方案。 在我国，许多罕见病只有少数医院才具备诊疗能力，专业医学人才也稀缺，少量人才只集中在北京、上海等少数大城市的大医院。 例如硬皮病，来自全国各地的患者，只有到为数不多的几家定向分配收治的医院那里才能进行诊断和治疗 3、难买药 由于罕见病多数为遗传基因类疾病，即使精确确诊了，也要面对长期“缺医少药”的情况，有的甚至没有对应的特效药。 《中国罕见病药物可及性报告2019》指出，截至2019年2月18日，在中国上市且有罕见病适应症的药物有55种，涉及18种罕见病。 但由于单个罕见病发病率极低，目前仍有13种罕见病，涉及的所有治疗药物，均未被纳入我国基本医保目录 这意味着这13种罕见病的患者必须自费承担全部的药物治疗费用。 法律依据 《中华人民共和国药品管理法》第五条 国家鼓励研究和创制新药，保护公民、法人和其他组织研究、开发新药的合法权益。 |
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